miércoles, 18 de julio de 2018

Noticias TiTi > No se ofrece: el resultado cuando un tratamiento experimental para la ELA cuesta más de 300 000 dólares.

El pasado mes la compañía BrainStorm Cell Therapeutics anunció que no ofrecería su tratamiento experimental con células madre para la ELA en EE.UU. Podía haberlo dispensado bajo el amparo de la ley Right-To-Try (RTT), aprobada por Donald Trump.
esclerosis lateral amiotrófica nurown
Esta es una historia de decisiones polémicas, situaciones desesperadas y negocio, mucho negocio.
Es la historia de una terapia en fase experimental avanzada (Fase III de ensayo clínico) para la esclerosis lateral amiotrófica, una enfermedad cruel e irremediablemente mortal (por ahora).
También es la historia de una polémica ley aprobada por Donald Trump, llamada Right-To-Try (RTT) o derecho a intentarlo, como se la ha conocido en español, que permite a personas con enfermedades mortales acceder a tratamientos experimentales que aún no han sido aprobados para su comercialización.
Y es también la historia, una vez más, de cómo el dinero determina la salud, o la muerte, de los seres humanos.
NurOwn, que así se denomina la terapia con células madre, pudo haberse ofrecido, al menos en EE.UU, al amparo de esa ley.
Y casi sucedió. La compañía que desarrolla NurOwn, la israelí BrainStorm Cell Therapeutics, se planteó ofrecer el tratamiento experimental, pero al final decidió que no.
La razón no fue el temor a que una terapia aún no probada terminara generando más daños que beneficios, no, la razón fue que era demasiado cara como para que todos los pacientes que la necesitaran pudieran acceder a ella.
La terapia posiblemente costaría más de 300 000 dólares, según datos divulgados por Bloomberg.
Chaim Lebovits , el CEO de BrainStorm Cell Therapeutics, lo dejó bien claro:
Las empresas no son ONGs. Tenemos que tener un incentivo.
Y ciertamente sí, más en el caso de BrainStorm, una compañía sin ningún producto en el mercado y que puja por hacerse un hueco en el muy arriesgado panorama biotecnológico.
El problema en realidad es que esta no es una excepción. Los precios de los nuevos fármacos y terapias cada vez es más exorbitante y los beneficios que ofrecen saben a bien poco en muchos casos.
La situación ha llegado al punto de que el último fármaco en salir al mercado para la esclerosis múltiple, comercializado por Genentech, miembro del grupo Roche, no ha sido incluido entre los que financia el Sistema Nacional de Salud británico (NHS), debido a que su relación precio/beneficios no convence al NHS.

¿Y QUÉ OFRECE NUROWN A CAMBIO DE ALREDEDOR DE 300 000 USD?

párkinson un tratamiento con células madres
Esperanzas, que salen bien caras cuando tienes una enfermedad potencialmente mortal. Por las esperanzas pagas, ya sea al biodecodificador de turno o a la farmacéutica de toda la vida.
NurOwn no es un tratamiento curativo. Es una terapia que pretende ralentizar el avance de la enfermedad.
Y siendo aún más exactos, diríamos que NurOwn es la tecnología que permite que las células madre mesenquimales, obtenidas del propio paciente, secreten factores neurotróficos que contribuyen a la supervivencia de las neuronas motoras, esas que mueren en los pacientes con ELA.
Los resultados vistos hasta ahora hablan de beneficios modestos, suficientes para que cualquier paciente sometido a la tiranía de la ELA quiera acceder a esta terapia.
Pero ni la Ley del Derecho a Intentarlo ha sido suficiente para que algunos privilegiados puedan ser tratados con NurOwn. Las razones son económicas, sí, pero también estratégicas.

¿QUÉ MÁS HAY DETRÁS DE LA NEGATIVA DE NUROWN?

NurOwn ELA
Aunque oficialmente poco se sabe más allá del comunicado oficial de BrainStorm Cell Therapeutics, en el que anunciaba que no ofrecería la terapia debido a que no era capaz de asegurar que todos los que cumplieran los criterios de elegibilidad y la desearan pudieran financiarla, no faltan las teorías que añaden razones extras.
Por ejemplo, el temor a que un efecto adverso inesperado ponga en peligro la potencial aprobación de la FDA, la falta de una logística básica para proveer la terapia, la desviación de fondos del principal objetivo de la compañía, que no es otro que comercializar la terapia.
Seguramente se puedan citar otras causas, pero el resultado es el mismo: personas en situaciones extremas que se ven desprovistas hasta de la esperanza.
Ya la fase III de ensayo clínico con NurOwn, que incluirá a 200 pacientes, está en marcha. Esa es la respuesta ahora; hay que esperar por los resultados del ensayo final.
Yo solo puedo imaginar, pobremente, lo que siente una persona con ELA cada vez que le hablan de “esperar”.
Fuentes y referencias
Rick Jobus (2018): Right to Try vs. Right to Say No: An Open Letter to Lawmakers. Als News Today. En https://alsnewstoday.com/2018/07/11/als-right-to-try-law-right-say-no-open-letter-lawmakers-us-congress-research/
BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (2018): BrainStorm Provides Update on “Right to Try” Policy. En http://ir.brainstorm-cell.com/phoenix.zhtml?c=142287&p=irol-newsArticle&ID=2356001
Michelle Cortez (2018): The ‘Right to Try’ Could Cost Dying Patients a Fortune. En https://www.bloomberg.com/news/articles/2018-06-20/the-price-to-try-a-drug-could-be-300-000-for-dying-patients
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sábado, 26 de mayo de 2018

Buena noticia para los pacientes con ELA: Descubren una nueva inmunoterapia que aporta grandes beneficios:

ELA
YT
Una investigación reciente del Hospital Metodista de Houston (Estados Unidos) ha mostrado que una nueva inmunoterapia es segura para los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), brindando así una esperanza a los personas que padecen esta patología progresiva y mortal.
Los investigadores, cuyo trabajo ha sido publicado en 'Neurology. Neuroimmunology & Neuroinflammation', se enfocaron en las células T reguladoras, también conocidas como tregs, que son células inmunes que ayudan a proteger al cuerpo de la inflamación dañina que acelera la progresión de la ELA. El objetivo fue determinar si el tratamiento con infusiones de tregs era seguro y tolerable para los pacientes con ELA.
"Descubrimos que muchos de nuestros pacientes con ELA no solo tenían bajos niveles de tregs, sino también que sus tregs no funcionaban correctamente. Creímos que mejorar el número y la función de tregs en estos pacientes afectaría la evolución de la enfermedad", han dicho los investigadores.
 
De hecho, sus resultados mostraron que es seguro aumentar los niveles de treg y que, incluso, reduce la progresión de la enfermedad, si bien los autores han reconocido que no cura.
"Se necesitarán estudios más amplios para determinar si se trata de un tratamiento efectivo, pero estamos muy entusiasmados con la esperanza que ofrecen estos hallazgos iniciales", han dicho los expertos, quienes van a poner en marcha otro estudio de fase 2 para evaluar más a fondo la seguridad y eficacia de este tratamiento en la desaceleración de la progresión de la enfermedad.
 "

lunes, 7 de mayo de 2018

Noticias TiTi > Trasplante de células madre para la esclerosis lateral amiotrófica: ensayo clínico refleja beneficios funcionales:

En el ensayo se evalúo el impacto del transplante de células madre derivadas de la médula espinal humana (HSSCs) en 22 pacientes con ELA. Después de 2 años de haberse realizado la intervención, el análisis de los datos refleja beneficios a nivel funcional, aunque no en la supervivencia.

células madre para la esclerosis lateral amiotrófica
La compañía biotecnológica Neuralstem, con sede en Maryland, EE.UU, lleva años desarrollando NSI-566, una terapia de células madre derivadas de la médula espinal humana que se está evaluando como posible tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras enfermedades neurológicas.
Según los últimos datos recientemente publicados en la revista Annals of Clinical and Translational Neurology , la terapia sigue mostrando un buen perfil de seguridad y se asocia a mejorías funcionales, aunque el propio diseño del ensayo clínico, que careció de un grupo control, no permita afirmar sin lugar a dudas su eficacia.
Lo observado hasta el momento sí es suficiente para que la compañía ya esté planificando un próximo ensayo clínico, de fase III, con un diseño más estricto que deje poco margen a las dudas.

¿QUÉ ES NSI-566?

Ya hemos mencionado que es una terapia con células madre derivadas de la médula espinal humana.
Estas se inyectan en la médula espinal con el objetivo, y este es un punto importante, de nutrir y proteger las neuronas motoras funcionales que aún tiene el paciente.
Con NSI-566 no se espera sustituir las neuronas motoras que han deteriorado, sino evitar la muerte de las que quedan. En este sentido estamos hablando de una terapia que busca estabilizar la enfermedad.

¿QUÉ SE SABE DE ESTE NUEVO ENSAYO CLÍNICO?

Más que un nuevo ensayo clínico, la nueva publicación obedece a un nuevo análisis de los datos que ya se tenían recogidos con anterioridad.
En este caso comparando la evolución del grupo que recibió el tratamiento con la evolución de pacientes registrados en dos bases de datos (independientes del ensayo clínico).
Aunque inicialmente recibieron el trasplante de células madre 30 pacientes, este nuevo análisis se centró en 22 pacientes que consideraron óptimos para recibir la terapia, debido a que tuvieron un comienzo espinal de la ELA.
Cuando los investigadores analizaron ambos grupos de pacientes, los tratados con NSI-566 y los que no recibieron la terapia, observaron que en los primeros, después de 24 meses de haberse realizado la intervención, los resultados en la Escala revisada de Valoración Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALSFRS-R) eran mejores.
La ALSFRS-R es la escala que tradicionalmente se emplea para valorar el progreso de la enfermedad.
Sin embargo, en esos primeros 24 meses no existieron diferencias en la supervivenciaentre los grupos, algo que parece cambiar después de ese tiempo, aunque aún los investigadores no cuentan con datos suficientes para demostrarlo.
La información hasta ahora recopilada sugiere, y este es un sugiere con mayúsculas, que para detectar el mayor potencial de la terapia hay que evaluar durante más de dos años alos pacientes y que mientras más temprano se intervenga, mejores resultados se pueden obtener.
Las limitaciones del ensayo clínico son muchas, con lo cual pocos se atreverían a emitir una valoración sobre la eficacia de la terapia.
Para buscar las respuestas se está diseñando el ensayo de fase III en el que las cosas seguramente se harán de mejor manera.
Fuentes y referencias
Globe Newswire (2018): Neuralstem Announces Publication of Long-Term Follow-up Data on ALS in the Annals of Clinical and Translational Neurology
Goutman, S. A., Brown, M. B., Glass, J. D., Boulis, N. M., Johe, K. , Hazel, T. , Cudkowicz, M. , Atassi, N. , Borges, L. , Patil, P. G., Sakowski, S. A. and Feldman, E. L. (2018), Long‐term Phase 1/2 intraspinal stem cell transplantation outcomes in ALS. Ann Clin Transl Neurol. . doi:10.1002/acn3.567

miércoles, 25 de abril de 2018

TRATAMIENTOS SINTOMÁTICOS. (FUENTE GUÍA ELA LUZON)

Eva Durich
 en 

Tratamientos sintomáticos.(FUENTE GUÍA ELA LUZON )
El uso de la mayoría de los fármacos que se comentan a continuación se recomienda como aspectos de buena práctica clínica. Salvo excepciones no hay estudios específicos sobre su indicación en ELA o dichos estudios no han demostrado eficacia terapéutica. Tienen un uso fuera de indicación. Se señalarán las excepciones o Síntomas musculares (calambres, fasciculaciones, espasticidad, debilidad) (9)
Calambres (tabla 14). La guía NICE (9) recomienda sulfato de quinina como fármaco de elección, baclofeno como segunda opción, y en tercer lugar tizanidina, gabapentina o dantroleno. Un estudio sugiere el uso de levetiracetam (16). También se han usado otros antiepilépticos como fenitoína o carbamazepina/oxcarbazepina. La FDA (Food and Drug Administration) retiró la indicación de sulfato de quinina para calambres por el riesgo de efectos adversos graves (trombocitopenia, arritmias cardiacas). Una revisión de la Cochrane encontró estos efectos adversos extremadamente raros
Fasciculaciones. A veces no son percibidas por el paciente o son bien toleradas. Si no se toleran se pueden ensayar los mismos fármacos que en los calambres.
Rigidez muscular, espasticidad o hipertonía. Se usa baclofeno, tizanidina, dantroleno o gabapentina. También se ha usado el baclofeno intratecal (16).
No se recomienda tratamiento farmacológico para la debilidad muscular. Hay ensayos con memantina y gabapentina que no han mostrado beneficio.
Fatiga. Se puede plantear tratamiento con modafinilo
Labilidad emocional. La labilidad emocional consiste en accesos involuntarios de risa y/o llanto incongruentes o desproporcionados respecto a la situación emocional del paciente. Hasta un 50% de los pacientes con ELA pueden presentar este síndrome y un tercio al inicio de la enfermedad.
Se considera que una puntuación igual o superior a 13 en la escala CNS-LS (Center for Neurologic Studies-Lability Scale) (anexo IV) corresponde a una labilidad emocional clínicamente relevante.
Dextrometorfano/quinidina (20/10mg). Se recomienda su uso en base a dos ensayos clínicos (16). La FDA autorizó el uso de Nuedexta® (dextrometorfano/quinidina (20/10mg)) en 2010. No está comercializado en Europa porque, aunque en 2013, la EMA (Agencia Europea del Medicamento) autorizó su uso, la compañía farmacéutica retiró la solicitud por motivos comerciales. Puede elaborarse como fórmula magistral en
farmacia hospitalaria.

Depresión y Ansiedad. La incidencia es desconocida y los estudios realizados dan cifras dispares probablemente por diferencias metodológicas; hasta el 44% para la depresión y hasta el 30% para la ansiedad. Al aplicar los criterios de DSM-IV la incidencia de depresión mayor es del 9-11%. (22) No hay estudios específicos para el tratamiento de la depresión y ansiedad en estos pacientes.
La depresión puede tratarse con amitriptilina, inhibidores de la recaptación de serotonina, mirtazapina a las dosis habituales. El tratamiento y dosis se adaptarán a las características de cada paciente (deterioro cognitivo, edad, sialorrea, otras patologías).
El trastorno de ansiedad se tratará con benzodiacepinas.
Se recomienda valoración por Salud Mental y preferentemente por un profesional adscrito a la unidad multidisciplinar.
Insomnio. Su origen suele ser multifactorial por lo que se recomienda identificar y tratar la causa (depresión, calambres, dolor, insuficiencia respiratoria). Se usa amitriptilina, mirtazapina o hipnóticos como zolpidem.
Dolor. El dolor en pacientes con ELA no está suficientemente estudiado. Está producido por rigidez articular, contracturas musculares, estrés sobre huesos y articulaciones en un contexto de atrofia muscular, calambres, espasticidad, presión sobre la piel. Probablemente no se le presta suficiente atención, no se diagnostica y por tanto no se trata adecuadamente. Afecta a más de la mitad de pacientes con ELA (en algunas series hasta el 78% (23). No es exclusivo de fases avanzadas, donde está favorecido por la inmovilidad y será más intenso, sino que puede estar presente desde el inicio (24). Las características, origen, localización e intensidad son variadas y no se limitan a un patrón específico. Se debe preguntar sobre el dolor a los pacientes con ELA desde el inicio de la enfermedad y durante toda la evolución. Se recomienda usar el escalado analgésico de la OMS, desde AINES y analgésicos menores a opiáceos.
Trombosis venosa profunda (TVP). Se estima que la incidencia anual de TVP en pacientes con ELA es del 2.7% (16). No existe evidencia que justifique la profilaxis de la TVP con anticoagulantes. Se recomienda medidas no farmacológicas como elevación de las piernas, medias compresivas y fisioterapia. Si aparece, la TVP debe tratarse con anticoagulantes orales con el mismo protocolo que se aplica en otros pacientes.
Estreñimiento. Está causado fundamentalmente por la inmovilidad. Debe descartarse impactación fecal. Inicialmente se indican medidas dietéticas y posteriormente fármacos (polietilenglicol en sobres, lactulosa, lactitol, o supositorios de glicerina). Se puede asociar un lubricante como el aceite d
parafina y, si no es suficiente pautar medidas rectales (enemas) o metilnaltrexona s.c. en días alternos.

Sialorrea. Iniciar tratamiento con fármacos como la amitriptilina o la escopolamina en parches, y en casos refractarios se recomienda el uso de toxina botulínica mediante infiltración en las glándulas salivales. Este punto se trata de forma más extensa en el apartado específico del capítulo V.
GUÍA ELA LUZON

domingo, 25 de marzo de 2018

Cara a cara con una enfermedad despiadada:



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A los 21 años  de edad, Stephen Hawking, un joven inglés (Oxford, 1942), fue diagnosticado con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una rara  enfermedad que ataca  las neuronas responsables de controlar el movimiento de los músculos voluntarios. Conocida por pocos, es causa de depresión para los que la padecen, porque saben que la afección empeora lentamente y los convertirá  en desvalidos, totalmente dependientes de la ayuda de otros. La muerte frecuentemente ocurre al cabo de 3 a 5 años después del diagnóstico.
Luego del primer impacto, el joven británico escogió afrontar el diagnóstico con valentía. Ben Sztajnkrycer relató en el libro “Stephen Hawking and The Universe: A Biography”, cómo Hawking le había contado: “…poco después de salir del hospital, soñé que iba a ser ejecutado” y “de repente me di cuenta de que había un montón de cosas valiosas que podía hacer si se me indultaba... Aunque una nube colgaba sobre mi futuro, descubrí, para mi sorpresa, que estaba disfrutando de la vida más que antes”.
Hawking optó por procurar vivir la vida como cualquier otro joven de su edad. Se enamoró y se casó, tuvo hijos. Encontró en esos años fundamentales “razón para vivir”. También continuó sus estudios de posgrado en la Universidad de Cambridge, donde se especializó en Física Teórica y Cosmología, dando así rienda suelta a su pasión por la ciencia que lo llevó a ser conocido como el científico más brillante del mundo moderno.
Día a día, año tras año, logró dedicar su mente a investigar y explicar los grandes misterios del universo como la formación del espacio y los agujeros negros. Aunque pocas veces hablaba en público sobre su enfermedad y más bien parecía querer olvidarse de ella, sus metáforas relacionadas con fenómenos astronómicos son un mensaje de esperanza, ánimo y valor para tantas personas que diariamente enfrentan una batalla tratando de llevar adelante simples proyectos de la vida cotidiana.
“Los agujeros negros no son tan negros como los pintan. No son prisiones eternas como alguna vez se pensó. Las cosas pueden salirse de un agujero negro desde ambos lados y posiblemente hacia otro universo. Entonces, si te sientes en un agujero negro, no te rindas: hay una salida”, dijo el físico.
También manifestó: “Si estás incapacitado, es probable que no sea tu culpa, pero no es bueno culpar al mundo o esperar que se apiaden de ti. Uno tiene que tener una actitud positiva y hay que hacer lo mejor que se pueda de la situación en la que uno se encuentra; si uno tiene una discapacidad física, no puede permitirse el lujo de estar psicológicamente discapacitado también”.
Además, recomendó cultivar el sentido del humor. “No importa cuán difícil la vida pueda parecer, porque pierdes toda esperanza, si no puedes reírte de ti y de la vida en general”. 
Esa actitud lo hizo vencedor. Stephen Hawking  murió a los 76 años de edad (marzo 14-2018), 55 años después de ser diagnosticado con ELA.
*La autora es escritora nicaragüense, 

residente en Tampa, EE. UU.