jueves, 24 de enero de 2019

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Metilcobalamina en esclerosis lateral amiotrófica: podría ser beneficiosa si se administra temprano en la enfermedad

Un ensayo clínico refleja que la metilcobalamina admistrada a dosis muy elevadas por vía intramuscular podría prolongar la supervivencia y ralentizar la progresión sintomática de la enfermedad en estadios tempranos. 
metilcobalamina esclerosis lateral amiotrófica
La metilcobalamina es una forma de vitamina B-12. Es un cristal rojo oscuro que forma una solución transparente de color rojo cereza en el agua | Wikimedia Commons
La metilcobalamina es una forma de vitamina B12 que lleva más de una década siendo investigada en Japón como posible tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Recientemente se han publicado en la revista J Neurol Neurosurg Psychiatry los resultados de un ensayo clínico de fase II/III que sugieren que el compuesto podría no ser efectivo en todos los pacientes, pero sí en un subgrupo, aquellos en fases tempranas de la enfermedad.
Se unen estos resultados a los de otros ensayos clínicos (por ejemplo, los realizados con el ya aprobado a comercializarse en EE. UU, Radicava) que muestran la importancia de una intervención temprana.
Hay que tener en cuenta que mientras más tarde se interviene, menos neuronas motoras inferiores funcionales quedan.
De hecho, se considera que buena parte de los fracasos en los ensayos clínicos con fármacos para esta enfermedad se deben a que se han evaluado en pacientes con varios años de evolución.

DETALLES DEL ENSAYO CLÍNICO CON METILCOBALAMINA

ela vitamina b12
En el ensayo participaron un total de 373 pacientes que fueron divididos en tres grupos. Un grupo recibió una sustancia placebo, el segundo 25 mg de metilcobalamina dos veces por semana y el tercer grupo 50 mg del fármaco, también dos veces por semana.
La administración del tratamiento fue por vía intramuscular y este tuvo una duración de 182 semanas.
Se evaluó en todos los grupos la ocurrencia de dos eventos fundamentales: la necesidad de soporte ventilatorio  ≥22 horas al día o el fallecimiento.
Además, se evaluó el cambio en la escala ALSFRS-R, un instrumento estandarizado que mide la progresión de la enfermedad.

LA METILCOBALAMINA, POSIBLEMENTE EFICAZ EN LAS ETAPAS INICIALES DE LA ELA

médico
Los investigadores observaron que en general no había diferencias en la evolución de los tres grupos de pacientes. Con lo cual, en ese primer análisis, la metilcobalamina no parecía marcar ninguna diferencia en relación a la supervivencia o el avance de la enfermedad.
Sin embargo, un análisis posterior reflejó que en los pacientes que iniciaron el tratamiento con esta forma de vitamina B12 durante el primer año después de haberse detectado los primeros síntomas, se retrasó la ocurrencia de los eventos evaluados (anteriormente descritos) y disminuyó menos la puntuación del ALSFRS-R.
También se observó que estos efectos eran más notables en quienes habían recibido las dosis más altas de metilcobalamina, una relación que habla a favor de su posible eficacia para este subgrupo de pacientes.
¿Conclusión? Pues ninguna mejor que la que dan los propios investigadores:
Aunque la metilcobalamina de dosis ultra alta no demostró una eficacia significativa en toda la cohorte, este tratamiento puede prolongar la supervivencia y retardar la progresión sintomática sin efectos secundarios importantes si se inicia temprano”.
Los resultados, según opinan los investigadores, justifican la realización de otro ensayo clínico, así que seguramente la metilcobalamina vuelva a ser protagonista de nuestras páginas en un futuro.
Fuentes
Kaji R, Imai T, Iwasaki Y, et al (2019):
Ultra-high-dose methylcobalamin in amyotrophic lateral sclerosis: a long-term phase II/III randomised controlled study
J Neurol Neurosurg Psychiatry. doi: 10.1136/jnnp-2018-319294
IMPORTANTE
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lunes, 21 de enero de 2019

NOTICIAS: Desarrollan una terapia génica que bloquea el daño del nervio periférico en ratones




Desarrollan una terapia génica que bloquea el daño del nervio periférico en ratones

Científicos de la Universidad de Washington han desarrollado una terapia génica que bloquea el daño al nervio periférico en ratones, y su investigación, publicada en 'Journal of Experimental Medicine', sugiere que esta estrategia terapéutica podría prevenir la pérdida de nervios periféricos para múltiples condiciones.
Los axones nerviosos son como el alambrado del sistema nervioso y envían señales eléctricas que controlan el movimiento y el sentido del tacto. Cuando estos axones están dañados, como consecuencia de un daño o por el abuso de ciertas drogas, se activa un programa que lleva a los axones a autodestruirse.
Esta destrucción juega un papel importante en múltiples afecciones neurodegenerativas, como la neuropatía periférica, el Parkinson y la esclerosis lateral amiotrófica o ELA.
En el caso concreto de la neuropatía periférica, una enfermedad que resulta de la quimioterapia usada en tratamientos contra el cáncer o una diabetes mal controlada, causa dolor persistente, adormecimiento, ardor, picazón y debilidad muscular.
“Las neuropatías periféricas son las enfermedades neurodegenerativas más comunes en el mundo”, ha confirmado la investigadora líder, la doctora Stefanie Geisler, que ha agregado que “muchas de las neuropatías periféricas están causadas por la ruptura de las fibras nerviosas, pero no tenemos terapias que puedan bloquear directamente este proceso”.
“En muchas neuropatías podemos detener la progresión de la enfermedad, pero se limita al tratamiento de síntomas. Somos algo exitosos en disminuir el dolor neuropático, pero es muy difícil aliviar el entumecimiento”, ha apuntado Geisler.
Cuando se daña un axón, una proteína llamada SARM1 se activa, y estudios anteriores de este mismo equipo de investigación han demostrado que es esta proteína la que desencadena la autodestrucción. Rápidamente, todo el suministro de energía de una célula nerviosa se consume y los axones se rompen en pedazos. En nervios sanos, la proteína está desactivada.
En el estudio, los científicos usaron un virus que no causaba ninguna enfermedad para llevar a las células una versión mutada de SARM1 que bloqueara la destrucción de los axones. La versión mutada prevenía la característica pérdida de energía y la subsiguiente destrucción de los axones, incluso en los casos más extremos de daño.
“Con nuestra terapia génica, llevamos una versión mutada de SARM1 que no sólo está inactiva sino que también bloquea SARM1 que se habían activado en ratones con los nervios dañados”, ha explicado, por su parte, el autor sénior del artículo, el doctor Jeffrey D. Milbrandt.
“Tiene potencial transformador porque corta muchas enfermedades. En vez de tratar una sola enfermedad, es un tratamiento potencial para un proceso de enfermedad que se comprate entre muchos trastornos neurodegenerativos diferentes”, ha concluido el coautor del artículo, el doctor Aaron DiAntonio.