lunes, 11 de marzo de 2013

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Poderoso testimonio de las personas con ELA,...
Eva Durich 26 de febrero de 2013 17:24
Poderoso testimonio de las personas con ELA, cuidadores, abogados y otros informará enfoque de la FDA para el examen y la aprobación de nuevas terapias con ELA
Stanley Appel (centro de la corbata roja), médico, científico y miembro de la Junta Directiva de la MDA, da testimonio en la vista por primera vez por la FDA en la ELA.
Puntos destacados del artículo:

En una audiencia pública Lunes, 25 de febrero 2013, llevada a cabo por los EE.UU. Food and Drug Administration, las personas con ELA y sus familias, los médicos y otros profesionales médicos de la FDA instó a considerar las necesidades únicas de los pacientes y sus familias - para quienes el tiempo es de la esencia - al considerar el diseño del ensayo y la revisión de los tratamientos para la ELA.
De entrada en forma de comentarios verbales y por escrito se le dio por los pacientes, cuidadores, abogados, profesionales de la salud, la academia, la industria y otros - incluyendo MDA Presidente y CEO Steven M. Appel Derks y Stan, que dirige el Centro MDA / ALS en el Methodist Neurological Institute en Houston.
El público puede seguir presentando sus observaciones a la FDA sobre este tema a través de 25 de marzo 2013.

En un data room-sólo audiencia pública Lunes, 25 de febrero 2013, las personas con ELA y sus familias, investigadores, médicos y otros profesionales médicos instó a los EE.UU. Food and Drug Administration (FDA) para tratar las necesidades únicas de los pacientes y sus familias cuando se considera el desarrollo de terapias para la esclerosis lateral amiotrófica (ALS).

Más de 200 personas asistieron a la audiencia, titulado "Consideraciones acerca de Alimentos y Medicamentos de revisión y regulación de los medicamentos para el tratamiento de la Esclerosis Lateral Amiotrófica." MDA fue una de las organizaciones de pacientes con ELA que han jugado un papel importante en la que llevó a la FDA a realizar la audiencia por primera vez en la ELA.

Los testimonios oferta incluye MDA Presidente y CEO Steven M. Derks y viejo MDA investigación concesionario Stan Appel, quien es presidente del Departamento de Neurología del Instituto Neurológico Metodista en Houston y quien dirige el MDA \ ALS Center en esa institución. (Appel también es miembro de la Junta Directiva de la MDA y es miembro de su Comité Asesor de Investigación Traslacional.)

Derks señaló que el paciente con ELA familiar y de la comunidad proporciona una "población única" para su examen por la FDA medicamento normativa de desarrollo.

"Las perspectivas de los pacientes", dijo, "hay que tener en cuenta en cada paso del desarrollo de la terapia y los procesos de regulación ... Le estamos pidiendo a incluir estas voces en las discusiones relativas a la ampliación del acceso a los ensayos acelerados de aprobación, las decisiones y el juicio clínico diseño y la inscripción ".

"Un gran necesidad médica no cubierta"

Appel señaló que a pesar de las inversiones en infraestructura, historia natural, ciencia básica y los ensayos clínicos, los resultados de salud para las personas con ELA no han cambiado lo suficiente.

Propuso tres puntos principales, se hizo eco de numerosos otros oradores durante todo el día, para hacer frente a la "gran necesidad médica no cubierta" en la ELA.

Antes de la iniciación de los ensayos de eficacia, puede ser necesario diseñar cortos, menos costosos ensayos clínicos que pueden determinar si un fármaco se puede dar en un blanco terapéutico. Tales pruebas podrían ayudar a los científicos más rápidamente determinar si una terapia potencial tiene alguna posibilidad de éxito en el tratamiento de la ELA.
Debido a que la ELA puede progresar rápidamente, la revisión acelerada de dispositivos tales como la ventilación no invasiva y dispositivos de asistencia para la tos es necesaria para mejorar la calidad y la duración de la vida.
Los síntomas de la esclerosis lateral amiotrófica - parálisis, pérdida del habla, pérdida de la capacidad de tragar y respirar - son de muchas maneras equivalentes a los posibles efectos secundarios de los medicamentos experimentales. En otros casos, se les puede considerar "intolerable", pero la comunidad de pacientes con ALS ha demostrado su disposición a tolerar un riesgo significativo. Retención terapia experimental para prevenir las complicaciones graves se pueden considerar mejores prácticas, pero un mayor conocimiento de riesgo-beneficio es necesario para la ELA.

De cara al futuro, la superación de las barreras regulatorias

Células madre y la neurobiología Clive Svendsen experto en el hospital Cedars-Sinai Medical Center en Los Angeles, instó a la FDA para ayudar a la investigación de descubrimientos científicos velocidad mediante la eliminación de las regulaciones que exigen a los investigadores a repetir el trabajo que se ha hecho antes. Por ejemplo, no debería ser necesario pasar tiempo que demuestra la seguridad de un procedimiento en particular si el procedimiento se ha determinado que es seguro en otro ensayo.

El camino hacia adelante de forma rápida y eficiente es el objetivo, según lo observado por Svendsen y otros.

"Las barreras normativas inhibían el tratamiento, en base a un modelo tradicional que creo que debe ser actualizado", dijo el neurólogo Jonathan Glass, director del Centro MDA / ALS en la Emory University School of Medicine en Atlanta. "Un obstáculo importante para el desarrollo de nuevos tratamientos es la adhesión a las rutas normalizadas que son contraproducentes y no abordan las complejidades de esta enfermedad".

Terapia con células madre logra frenar avance de males neurodegenerativos

A partir de médula ósea del propio paciente, científicos lograron generar células que producen proteína que protege el cerebro.
por Cecilia Yáñez
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Stephen Hawking (en la foto) tenía 20 años, cuando comenzó a sentir los primeros síntomas de la enfermedad que hoy lo tiene en silla de ruedas y dependiendo de un programa computacional para comunicarse con el mundo exterior. Por entonces, se sentía cansado y algo torpe en sus movimientos. Al año siguiente y después de dos semanas de exámenes, los médicos le diagnosticaron Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad degenerativa sin causa conocida, que ataca a las neuronas encargadas del movimiento, que permiten a las personas caminar, hablar o manipular objetos, entre otras actividades. Primero disminuye gradualmente su funcionamiento y luego las destruye, provocando en el paciente una parálisis muscular progresiva que termina en su muerte.
Hasta ahora, diversos trabajos con células madre -entre ellos, uno chileno- han intentado detener su avance, dotando al paciente de nuevas neuronas que repongan aquellas que mata la enfermedad. Ahora, un equipo de científicos de la U. de Tel Aviv dio un paso fundamental en el tratamiento de esta enfermedad, al crear una terapia con células madre que no sólo podría ser útil para los pacientes con ELA, sino también para que los que tienen parkinson.
El trabajo, que lleva más de 10 años de investigación, ya fue probado en ratones con éxito y ahora comenzarán las primeras pruebas en pacientes con ELA de Estados Unidos e Israel.
Protectores del cerebro
La técnica creada por los científicos Daniel Offen y Eldad Melamed permite convertir células madre obtenidas de la médula espinal del paciente en astrocitos: un tipo de célula capaz de producir las proteínas que protegen el cerebro humano de enfermedades neurodegenerativas.
En el laboratorio, los científicos comprobaron en animales que el trasplante de astrocitos no sólo mejoró la sobrevida de los roedores con escleoris lateral amiotrófica, sino que retrasó significativamente el avance de la disfunción motora.
Esto se debería a que los astrocitos producen neuroprotectores que juegan un papel clave en esta enfermedad y también en otros males neurodegenerativos como el Parkinson, Huntington y alzheimer, por lo que esta terapia que comienzan ahora a probarse en pacientes de ELA de EE.UU. e Israel, podría ser útil para estos otros males.
De hecho, la investigación es la primera en demostrar su eficacia en varios modelos de enfermedades neurodegenerativas . "En animales, hemos sido capaces de demostrar que las células madre de médula ósea pueden prevenir la degeneración en el cerebro después de inyectarle neurotoxinas", dice Offen, en el Journal of Stem Cells Reviews and Reports.
Prometedor avance
Claudio Hetz, del Centro de Estudios Moleculares de la Célula (CEMC) y académico de la Facultad de Medicina de la U. de Chile, dice que la nueva terapia es muy prometedora, ya que no sólo cambia la línea de investigación al usar células del propio paciente, lo que evita que el cuerpo las rechace, sino que el foco del tratamiento. "Hasta ahora, los estudios con células madre buscaban generar nuevas neuronas. Este, en cambio, viene a mejorar el bienestar de las neuronas que ya están".
Offen confirma esa tesis. Dice que la ventaja de la nueva terapia es que no sólo intenta aliviar los síntomas de la enfermedad -como lo hacen los tratamientos disponibles actualmente-, sino que busca reparar los daños provocados por la patología degenerativa.
Aunque no se entregan mayores detalles de cómo es la nueva terapia, ya que está en proceso de patentamiento, se sabe que los científicos lograron transformar las células madre extraídas de la médula ósea en astrocitos sin manipular el material genético de la célula misma.

Investigación en Chile

 
Hace tres años, un equipo de la UC trató a cuatro pacientes de ELA con células madre extraídas de su médula ósea que se podían convertir en neuronas. Lograron mejorar sus funciones motoras perdidas por un tiempo. Italianos habían hecho lo mismo en siete pacientes, con resultados a corto plazo. Actualmente, investigadores del Centro de Estudios Moleculares de la Célula (CEMC) trabajan en una terapia para disminuir los síntomas de ELA y mejorar la calidad de vida de estos pacientes.
Según explica Claudio Hetz, director del Laboratorio de Estrés Celular del CEMC, una de las vías que están desarrollando es el uso de una molécula presente en algunos anfibios y plantas, conocida como trehalosa. Consumida como alimento o inyectada en la zona peritoneal se dirige directamente al cerebro y activa el proceso de autofagia de las neuronas motoras, momento en el que éstas comienzan a limpiarse a sí mismas de las proteínas que se han acumulado y que dificultan su funcionamiento.Este equipo también trabaja en activar el mismo proceso de autofagia, pero mediante un virus modificado en laboratorio que actúe como medio de transporte para llevar un gen que al activarse, inicie el proceso de autolimpieza de las neuronas. En ambos casos, han realizado pruebas en animales.