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Eva Durich publicó en GRUPO ELA ARGENTINA

Eva Durich 26 de febrero de 2013 17:24 Poderoso testimonio de las personas con ELA, cuidadores, abogados y otros informará enfoque de la FDA para el examen y la aprobación de nuevas terapias con ELA Stanley Appel (centro de la corbata roja), médico, científico y miembro de la Junta Directiva de la MDA, da testimonio en la vista por primera vez por la FDA en la ELA. Puntos destacados del artículo: En una audiencia pública Lunes, 25 de febrero 2013, llevada a cabo por los EE.UU. Food and Drug Administration, las personas con ELA y sus familias, los médicos y otros profesionales médicos de la FDA instó a considerar las necesidades únicas de los pacientes y sus familias - para quienes el tiempo es de la esencia - al considerar el diseño del ensayo y la revisión de los tratamientos para la ELA. De entrada en forma de comentarios verbales y por escrito se le dio por los pacientes, cuidadores, abogados, profesionales de la salud, la academia, la industria y otros - incluyendo MDA Presidente y CEO Steven M. Appel Derks y Stan, que dirige el Centro MDA / ALS en el Methodist Neurological Institute en Houston. El público puede seguir presentando sus observaciones a la FDA sobre este tema a través de 25 de marzo 2013. En un data room-sólo audiencia pública Lunes, 25 de febrero 2013, las personas con ELA y sus familias, investigadores, médicos y otros profesionales médicos instó a los EE.UU. Food and Drug Administration (FDA) para tratar las necesidades únicas de los pacientes y sus familias cuando se considera el desarrollo de terapias para la esclerosis lateral amiotrófica (ALS). Más de 200 personas asistieron a la audiencia, titulado "Consideraciones acerca de Alimentos y Medicamentos de revisión y regulación de los medicamentos para el tratamiento de la Esclerosis Lateral Amiotrófica." MDA fue una de las organizaciones de pacientes con ELA que han jugado un papel importante en la que llevó a la FDA a realizar la audiencia por primera vez en la ELA. Los testimonios oferta incluye MDA Presidente y CEO Steven M. Derks y viejo MDA investigación concesionario Stan Appel, quien es presidente del Departamento de Neurología del Instituto Neurológico Metodista en Houston y quien dirige el MDA \ ALS Center en esa institución. (Appel también es miembro de la Junta Directiva de la MDA y es miembro de su Comité Asesor de Investigación Traslacional.) Derks señaló que el paciente con ELA familiar y de la comunidad proporciona una "población única" para su examen por la FDA medicamento normativa de desarrollo. "Las perspectivas de los pacientes", dijo, "hay que tener en cuenta en cada paso del desarrollo de la terapia y los procesos de regulación ... Le estamos pidiendo a incluir estas voces en las discusiones relativas a la ampliación del acceso a los ensayos acelerados de aprobación, las decisiones y el juicio clínico diseño y la inscripción ". "Un gran necesidad médica no cubierta" Appel señaló que a pesar de las inversiones en infraestructura, historia natural, ciencia básica y los ensayos clínicos, los resultados de salud para las personas con ELA no han cambiado lo suficiente. Propuso tres puntos principales, se hizo eco de numerosos otros oradores durante todo el día, para hacer frente a la "gran necesidad médica no cubierta" en la ELA. Antes de la iniciación de los ensayos de eficacia, puede ser necesario diseñar cortos, menos costosos ensayos clínicos que pueden determinar si un fármaco se puede dar en un blanco terapéutico. Tales pruebas podrían ayudar a los científicos más rápidamente determinar si una terapia potencial tiene alguna posibilidad de éxito en el tratamiento de la ELA. Debido a que la ELA puede progresar rápidamente, la revisión acelerada de dispositivos tales como la ventilación no invasiva y dispositivos de asistencia para la tos es necesaria para mejorar la calidad y la duración de la vida. Los síntomas de la esclerosis lateral amiotrófica - parálisis, pérdida del habla, pérdida de la capacidad de tragar y respirar - son de muchas maneras equivalentes a los posibles efectos secundarios de los medicamentos experimentales. En otros casos, se les puede considerar "intolerable", pero la comunidad de pacientes con ALS ha demostrado su disposición a tolerar un riesgo significativo. Retención terapia experimental para prevenir las complicaciones graves se pueden considerar mejores prácticas, pero un mayor conocimiento de riesgo-beneficio es necesario para la ELA. De cara al futuro, la superación de las barreras regulatorias Células madre y la neurobiología Clive Svendsen experto en el hospital Cedars-Sinai Medical Center en Los Angeles, instó a la FDA para ayudar a la investigación de descubrimientos científicos velocidad mediante la eliminación de las regulaciones que exigen a los investigadores a repetir el trabajo que se ha hecho antes. Por ejemplo, no debería ser necesario pasar tiempo que demuestra la seguridad de un procedimiento en particular si el procedimiento se ha determinado que es seguro en otro ensayo. El camino hacia adelante de forma rápida y eficiente es el objetivo, según lo observado por Svendsen y otros. "Las barreras normativas inhibían el tratamiento, en base a un modelo tradicional que creo que debe ser actualizado", dijo el neurólogo Jonathan Glass, director del Centro MDA / ALS en la Emory University School of Medicine en Atlanta. "Un obstáculo importante para el desarrollo de nuevos tratamientos es la adhesión a las rutas normalizadas que son contraproducentes y no abordan las complejidades de esta enfermedad".