domingo, 2 de octubre de 2022

NOTICIAS; Se aprobó en Estados Unidos un nuevo tratamiento para la ELA

 02/010/2022

Se aprobó en Estados Unidos un nuevo tratamiento para la ELA

Se trata de Relyvrio, un medicamento líquido que se consume

ralmente con agua y que ralentiza el agravamiento de la enfermedad.

Se aprobó en Estados Unidos un nuevo tratamiento para la ELA

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de Estados Unidos aprobó un nuevo tratamiento para combatir la esclerosis lateral amiotrófica, también conocida por sus siglas, ELA.

La FDA dio luz verde al Relyvrio, un medicamento oral desarrollado por Amylyx Pharmaceuticals, que funciona como terapia independiente o que puede ser complementario de otros tratamientos. Según la compañía, se ha demostrado que ralentiza la progresión de la enfermedad.

“Esta aprobación ofrece una nueva opción de tratamiento para el ELA. Seguimos comprometidos con ayudar al desarrollo de otros tratamientos de ELA”, indicó el director de la oficina de neurociencia del Centro para la Investigación y Evaluación de Medicamentos de la FDA, Billy Dunn.

Relvyrio es un medicamento que puede tomarse por vía oral combinando un paquete con agua, y también mediante un tubo alimentario.

Su eficacia fue demostrada mediante una prueba científica que duró 24 semanas durante las cuales algunos pacientes de ELA recibieron la medicación y otros no.

Aquellos que sí la recibieron empeoraron a un ritmo menor que los otros y, en el largo plazo, entre el grupo de tratamiento se observó una tasa de supervivencia superior a la del grupo de control.

Los efectos secundarios más comunes que se identificaron en los pacientes fueron diarrea, dolor abdominal, náuseas e infecciones respiratorias.

La palabra del ex senador, Esteban Bulllrich, que afronta la ELA sobre dicha aprobación

El exsenador de Juntos por el Cambio, Esteban Bullrichcelebró esta aprobación y señaló que la próxima parada "es la cura".

"¡Una gran noticia! La FDA aprobó hoy el AMX0035, un nuevo fármaco contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica que permitiría retrasar el avance de la enfermedad", escribió en Twitter.

Y continuó: "Esta es una noticia muy esperanzadora para todos los pacientes que padecemos esta dura enfermedad. Es un día para celebrar, porque dimos otro paso importante en la lucha contra la ELA. La próxima parada es la cura. La hay, solo debemos encontrarla".

En junio pasado, el exministro de Educación, quien padece ELA, había apuntado contra la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), al anticipar que el organismo de control se demoraría en la aprobación de la medicación para los pacientes argentinos. 

"Los enfermos de ELA no tenemos el tiempo para esperar tanta burocracia. Los laboratorios argentinos tienen todo listo para poder producir esta medicación acá y ayudarnos a tener más tiempo para nuestros seres queridos", sentenció Bullrich en aquella publicación.

Luego, la ANMAT aclaró que hasta el momento "ningún laboratorio ha presentado formalmente para su evaluación la documentación correspondiente al producto AMX-035".

sábado, 24 de septiembre de 2022

Noticias de ELA; Una nueva esperanza para los pacientes con ELA

 LA MAÑANA ELA 

Una nueva esperanza para los pacientes con ELA

Una droga frenó la neurodegeneración en las pruebas de fase III.

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una de las enfermedades más incapacitantes del mundo: la patología que degenera las células nerviosas y que reduce la funcionalidad de los músculos que están conectados es uno de los grandes misterios de la ciencia, ya que aún no se han dilucidado los motivos por los cuales se desata en el organismo. De todos modos, un grupo de investigadores provenientes de la Universidad de Washington impulsaron un fármaco que logró reducir los signos moleculares de la afección y frenar, aunque de forma parcial, su progreso. Sin embargo, el novedoso tratamiento, que fue probado en el marco de los ensayos clínicos de Fase III, solo es eficaz en uno de los subtipos más raros y poco comunes de la ELA.

Los participantes elegidos en el estudio histórico, que fue publicado en la prestigiosa revista The New England Journal of Medicine, portan una serie de mutaciones en un gen llamado SOD1, que crean una versión del mismo nombre que conduce a la enfermedad. El medicamento, conocido como tofersen, fue efectivo para disminuir los niveles de dicho fragmento de ADN y también hizo lo propio con un marcador molecular de daño neurológico.

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“La gran mayoría de las personas que viven con ELA experimentan un curso descendente implacablemente progresivo, por lo que la estabilización de la función durante la extensión de la etiqueta abierta es realmente notable”, explicó Timothy Miller, que se desempeña como profesor en la casa de estudios norteamericana y que fue uno de los autores de la investigación. A pesar de los resultados auspiciosos, algunas cuestiones dejaron dudas: seis meses después de que se produjeran los avances prometedores, el fármaco no pudo mejorar el control motor de los individuos involucrados y tampoco la fuerza muscular. Por ello, varios expertos plantearon sus reparos con respecto a su uso a largo plazo.

Les Wood, una de las personas que recibieron el tratamiento durante el trabajo, recibió su diagnóstico hace poco menos de diez años y comenzó a participar del ensayo en 2016. Poco tiempo después, pudo disfrutar de los beneficios del medicamento: “Podía caminar en la casa sin bastones, pude dejar algunos de mis analgésicos y me sentí mucho mejor conmigo mismo. La ELA es una enfermedad progresiva, por lo que, aunque mis síntomas han seguido empeorando, sé que ha marcado una diferencia en mi calidad de vida y creo que no estaría aquí si no hubiese podido recibir ayuda”.

La Fase III se efectuó en 32 ciudades de diez países diferentes e incluyó a 108 pacientes con ELA y mutaciones en SOD1. Dos tercios del total fue asignado al azar con el objetivo de recibir ocho dosis de tofersen durante un plazo de 24 semanas, con el objetivo de verificar su efecto.


domingo, 24 de julio de 2022

“Con la ELA, eliges arruinar a tu familia o asegurar su situación económica futura y morir”

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Esther Portillo, enferma de ELA / EL ESPAÑOL

“Con la ELA, eliges arruinar a tu familia o asegurar su situación económica futura y morir”

Los cuidados a los afectados de Esclerosis Lateral Amiotrófica en su hogar suponen un coste de más de 35.000 euros anuales

11 min

Cuando Esther Portillo, profesora de educación especial, empezó a percatarse de que le costaba levantarse de las sillitas del colegio y a tener una muy leve dificultad para caminar, corría el año 2018 y ni siquiera sabía qué enfermedad era la que había padecido el físico Stephen Hawking. El médico de cabecera la derivó a reumatología y de allí, a neurología. En ese corto espacio de tiempo comenzó a arrastrar la pierna derecha y a sentir debilidad en una mano. Pero el demoledor diagnóstico todavía tardó dos años en llegar y lo hizo como un jarro de agua fría, como en el reto que se hizo viral en 2014, Ice Bucket Challenge, o desafío del cubo de hielo, sobre esta terrorífica enfermedad: Esclerosis Lateral Amiotrófica, más conocida como ELA.

“Conocer la ELA me paralizó en seco, me parecía que era lo más cruel que le podía suceder a una persona. Mi abuela paterna desarrolló una enfermedad neurodegenerativa con 65 años y no podía creerme que yo, con 40, fuese a vivir todo aquello. Sientes que tu vida ha terminado. Actualmente, estoy prácticamente inmóvil, dependiente absoluta. Necesito, cada vez más horas, un sistema de ventilación artificial que me facilita la movilización de mis músculos respiratorios y tengo una sonda gástrica para mi alimentación. Mi voz está afectada, aunque el habla y la articulación las conservo bastante bien. De momento, claro”, explica esta mujer toledana, casada y madre de tres hijos de 11, 10 y 6 años.

España: 4.000 pacientes con ELA

En España, donde se estima que hay 4.000 pacientes con ELA, cada día tres personas son diagnosticadas, las mismas que fallecen como consecuencia de esta enfermedad. Si bien la expectativa de vida de un paciente con ELA es de entre dos y cinco años desde el diagnóstico, la enfermedad es variable, depende de muchos factores y muchas personas llevan una vida de calidad durante cinco años e incluso más. “Es una enfermedad neurodegenerativa demasiado rápida. Esto hace más difícil asimilar el avance”, señala Esther Portillo.

Desde los primeros síntomas hasta que llegó el diagnóstico –cuenta Portillo— continuó viviendo su día a día “con naturalidad”. “Creo que, o bien lo estaba comenzando a aceptar, o simplemente me dejé llevar. En casa todo era igual. Seguí trabajando en el colegio, continué conduciendo más allá de lo debido y he seguido haciendo todo lo que podía hasta que la enfermedad se ha hecho realmente omnipresente. Es curioso, porque desde que comencé, a pesar de que era una certeza mi progresiva degeneración física, siempre he tenido la sensación de que no iba a empeorar más y muchas de mis decisiones han sido tardías por ese hecho”, afirma.

Esther Portillo, enferma de ELA / YOUTUBE
Esther Portillo, enferma de ELA / YOUTUBE

Dependencia completa sin prácticamente ayudas

La situación de dependencia es, para esta docente manchega, “lo que mayor sufrimiento conlleva, más aún cuando tienes un cerebro en funcionamiento continuo. Estás deseando hacer cosas que no puedes llevar a cabo, pero no queda más remedio que adaptarse y sonreír a aquellos que te cuidan y te quieren en tu día a día”. No es fácil mantener esta actitud tan positiva sabiendo los enormes costes económicos que esta dependencia supone para los enfermos de ELA y sus familias.

“Tras el diagnóstico, el panorama que te plantean es desolador, pero lo es aún más cuando te dicen que, a pesar de la crudeza de tu enfermedad, de que necesariamente debes tener rehabilitación física y logopédica, de que necesitas mantener tu autonomía el mayor tiempo posible con la ayuda de la terapia ocupacional y de que es imprescindible una terapia psicológica para ti y para tu familia, nada de eso te lo van a ofrecer desde la Seguridad Social. A partir de aquí, lo único que te queda es buscarte una asociación que te ayude a costearte la que se viene ya desde el inicio”, apunta.

“Solo te ofrecen una silla básica”

En cuanto a ayudas, “te ofrecen una cantidad económica para una silla básica, eléctrica, pero te dicen que te va a servir muy poco tiempo porque en nada necesitarás una silla basculante, con cojín antiescaras, respaldo y apoyapiés abatibles cuyo importe triplica la ayuda que te ofrecen... Además, no puedes recibir una nueva ayuda para otra silla, aunque la necesitases, hasta después de tres años... ¡cuando esa es casi nuestra esperanza de vida!”, añade.

“Cuando presentas dificultad severa para tragar, te operan para ponerte una sonda gástrica, te dan unos batidos y te mandan a casa a sobrevivir. Cuando necesitas una traqueotomía porque la bipap ya no es suficiente ayuda para respirar, te la hacen, siempre que tengas la suerte de poder pagarte tres auxiliares de enfermería, junto familiares que te asistan y no dejen de trabajar por ti, para sufragar los gastos familiares de luz, gasoil, niños etcétera. Después, igualmente te mandan a casa a apañártelas como puedas, sabiendo que un enfermo de ELA se queda completamente inmóvil en muy poco tiempo, por lo que necesita que haya con él un cuidador 24 horas al día para alimentarle, asearle, vestirle, llevarle al baño, sacarle flemas…”, enumera esta enferma de ELA.

Eutanasia como única solución

Ante tal panorama, “se ofrece la eutanasia”. “Pero la gran mayoría de los afectados de ELA quieren seguir viviendo, su cerebro funciona plenamente, su vida tiene sentido real, por tus hijos, etcétera, pero en este caso no se nos ofrece ayuda. O tienes economía suficiente para mantener la enfermedad y familiares que estén comprometidos a cuidarte o te sugieren no hacerte la traqueotomía, darte paliativos y esperar tu muerteEliges arruinarte y arruinar a tu familia y seguir viviendo en esas condiciones o asegurar la situación económica familiar futura y morir”, lamenta.

“Estaríamos hablando de un coste aproximado de 35.000 euros anuales”, confirman desde la Fundación Francisco Luzón Unidos contra la ELA, fundada por Francisco Luzón, que fue el número dos del Banco Santander con Emilio Botín y falleció por ELA en febrero de 2021. Además, la ELA avanzada te mantiene postrado en la cama, sin posibilidad de moverte, ni comunicarte, “si no tienes otros 10.000 euros para un comunicador que te deje escribir con tus ojos (uno de los únicos movimientos que no perdemos), sabiendo que nunca vas a mejorar porque no se invierte en investigación”, informa Portillo.

Ensayos clínicos fallidos

Las investigaciones sobre esta enfermedad –pocas—, con todos los ensayos clínicos que no han acabado de dar con la tecla de la cura, son otro de los obstáculos que se encuentran los enfermos de ELA por el camino.

“La ELA es una enfermedad tremendamente compleja, todas las neurodegenerativas lo son, pero en concreto con la ELA”, detallan desde Fundación Luzón. “Además –añaden—, vamos contra reloj permanentemente”. “Para cualquier patología, una de las principales causas de que falle el ensayo clínico es que previamente se ha probado en modelos animales y nunca somos capaces de generar en los animales las mismas condiciones que en los humanos. En la ELA además se ha propuesto que tal vez la forma de seleccionar a los pacientes no estaba siendo adecuada, en el sentido de que se haya prestado atención a algunos parámetros que no eran los que definían los subgrupos de la ELA. Por ello se está haciendo un esfuerzo por identificar biomarcadores que permitan seleccionar de la forma más apropiada posible a los pacientes para cada tipo diferente de tratamiento experimental”, prosiguen.

Sin planes de futuro

Pese a su situación, esta profesora de educación especial no pierde la esperanza de que, “de pronto, una línea de investigación ofrezca la garantía de que la enfermedad no avance más”. “Soñar con una curación lo veo mucho más lejano y bastante improbable, pero sí creo que podemos conseguir en pocos años una cronificación de la ELA, aunque para ello es fundamental la investigación. Sin investigación no hay solución. No hay planes de futuro”.

Aunque la ELA ya confirmada “anuló” tanto a ella como a su marido y sus planes de futuro y el de sus hijos, lloraron y después comenzaron a “adaptar” su vida a la enfermedad. “Y, ciertamente, no lo hemos hecho mal y somos felices”, concluye esta luchadora.

martes, 21 de junio de 2022

NOTICIAS 21 DE JUNIO DIA MUNDIAL DE LA ELA/ALS. Cuáles son los tratamientos que se utilizan contra la ELA en la actualidad.


Cuáles son los tratamientos que se utilizan contra la ELA en la actualidad

A raíz del reciente anuncio de una nueva droga aprobada en Canadá, Infobae repasó con expertos cuáles son las terapias actuales para tratar la Esclerosis Lateral Amiotrófica, una enfermedad denominada como poco frecuente

La Organización Mundial de la Salud (OMS) recuerda hoy el Día Mundial de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)
La Organización Mundial de la Salud (OMS) recuerda hoy el Día Mundial de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)

Hace 8 años fuimos testigos de cómo miles de personalidades en todo el mundo y también en la Argentina se desafiaban con tirarse un balde de agua fría (#IceBucketChallenge), o inclusive con hielos, en una campaña que se viralizó con mucha eficacia para alertar sobre una enfermedad neurodegenerativa muy grave: la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).

Para concientizar sobre una de las enfermedades poco frecuentes (EPOF), que por el momento no tiene cura, la Organización Mundial de la Salud (OMS) recuerda hoy el Día Mundial de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).

En una campaña internacional, miles de personas se desafiaban con tirarse un balde de agua fría (#IceBucketChallenge), o inclusive con hielos para concientizar lo paralizante de la ELA
En una campaña internacional, miles de personas se desafiaban con tirarse un balde de agua fría (#IceBucketChallenge), o inclusive con hielos para concientizar lo paralizante de la ELA

Conocida también como enfermedad de Lou Gehrig, en honor al jugador de béisbol al que se le diagnosticó por primera vez, la ELA es una patología progresiva del sistema nervioso que afecta las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal, y causa la pérdida del control muscular. Se desconocen las causas que la originan y por el momento no tiene cura. Afecta a cinco de cada 10.000 habitantes y el promedio de sobrevida de los pacientes es de 3 a 5 años. En algunos casos excepcionales la enfermedad puede llegar a detenerse como en el del astrofísico Stephen Hawking, quien sobrevivió con ELA durante varias décadas.

La enfermedad afecta al sistema motor y se caracteriza por el compromiso simultáneo de las neuronas motoras superior e inferior. Si bien la información epidemiológica existente en nuestro país se limita a centros especializados, un estudio multicéntrico y retrospectivo realizado en la Ciudad de Buenos Aires demostró una incidencia de 1.04 casos por cada 100.000 habitantes, y una prevalencia de 3.25 por cada 100.000 habitantes. Estos valores son similares a los reportados internacionalmente, y probablemente aplicables al resto de la población argentina”, señaló a Infobae la doctora Ana Pardal, neuróloga del Hospital Británico, entidad que este año inauguró el Centro Integral de Enfermedades Poco Frecuentes (CIEPOF), el primero de su tipo en el país, especializado en la detección y tratamiento de ELA, entre otras 8 mil patologías raras.

La edad de comienzo frecuente de la enfermedad es entre los 45 y 70 años aproximadamente, y el género masculino suele ser el más afectado. El tiempo promedio desde el inicio de los síntomas y la confirmación del diagnóstico es de entre 13 y 18 meses. “El 90 % de los casos son de presentación esporádica y aproximadamente un 10 % son de variante familiar. En el año 1993 se reportaron los primeros casos de ELA familiar asociado a mutación en el gen SOD 1, no obstante en los últimos años la aplicación de nuevas técnicas de genética molecular ha permitido el reconocimiento de otras variantes, principalmente en pacientes con antecedentes de alteraciones cognitivas o demencia frontotemporal familiar”, explicó Pardal.

Las estadísticas mundiales indican que existen de 1 a 2 enfermos por cada 100 mil habitantes. En la Argentina, es posible que haya unos 600 a 800 enfermos. En la relación hombre - mujer se ven 13 por cada diez. Además, el 30 al 50% de los pacientes fallece a los 3 años, pero el 10% todavía vive luego de 10 años de enfermedad.

ELA es una enfermedad poco frecuente, neurodegenerativa, que atrofia los músculos del cuerpo y genera insuficiencia respiratoria
ELA es una enfermedad poco frecuente, neurodegenerativa, que atrofia los músculos del cuerpo y genera insuficiencia respiratoria

Tratamientos contra ELA

El doctor Marcelo Rugiero, jefe de Neurología de Adultos del Hospital Italiano y miembro de la Sociedad Neurológica Argentina, explicó a Infobae que se trata de una enfermedad poco frecuente, neurodegenerativa, que atrofia los músculos del cuerpo y genera insuficiencia respiratoria. Por ahora no tiene una cura. Solo existen tratamientos farmacológicos y terapéuticos que atrasan los síntomas. Hay algunas terapéuticas que están aprobadas, lo que quiere decir que estemos cerca de tratar correctamente la enfermedad compleja que tiene muchos mecanismos fisiopatológicos. Hoy conocemos su genética y patología, lo que brinda una ventaja para la investigación clínica”, sostuvo Rugiero.

Estamos mejorando el tiempo de diagnóstico y el cuidado de los pacientes en los últimos años. Se está mejorando el diseño de tratamientos a través de la genética que puede marcarnos el curso y ritmo de esta enfermedad, o si se asocia a otras enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer o Parkinson. Argentina es un país con desarrollo en protocolos de investigación de ensayos clínicos serios. Y por ejemplo hay uno o dos estudios que se están llevando adelante para conocer esta enfermedad”, agregó el experto.

“A pesar de no haber una cura para ELA, actualmente hay tratamientos farmacológicos con las drogas Riluzole y el Edaravone con resultados limitados que permiten extender la sobrevida en algunos pacientes. Debido a diferentes complicaciones derivadas de la enfermedad, la presencia de un abordaje multidisciplinario como el manejo del soporte nutricional, respiratorio y la neurorehabilitación son fundamentales”, aclaró la doctora Pardal del Hospital Británico.

Los pacientes con ELA pueden experimentar parálisis en todo el cuerpo
Los pacientes con ELA pueden experimentar parálisis en todo el cuerpo

Alejandro Kohler, médico neurólogo, especialista en enfermedades neuromusculares y coordinador de clínica de ELA de Fleni, precisó a Infobae que hoy dentro del panorama farmacológico existen modificadores de la enfermedad y sintomáticos para tratar esta enfermedad tan heterogénea.

La mayoría toma Riluzole desde que fue aprobado por la FDA en 1994 que se ingiere dos veces por día. Enlentece la enfermedad al alterar su avance. Y también aumentó la sobrevida global en tres meses, según varios estudios clínicos. El fármaco disminuye la toxicidad de un neurotransmisor que es el glutamato, que lesiona a las motoneuronas superiores (ubicadas en la corteza cerebral) e inferiores (que se encuentran en la médula y dentro del tronco del cerebro)”, sostuvo Kohler.

Y agregó: “Por otro lado tenemos la segunda droga: el Edaravone, es un fármaco más reciente. Se aprobó por la FDA en 2017 y por ANMAT a fines de 2020. Es endovenoso. Su aplicación es más engorrosa. Son ciclos de 28 días., donde se recibe el fármaco cada 24 horas durante 14 días. Es poco práctico para ser aplicado y para que genere adherencia. Esta droga no modificó la sobrevida, pero demostró casi 5 puntos de diferencia en quienes recibieron placebo, en la escala que mide 12 variables diferentes sobre la progresión de la enfermedad en los pacientes, como el hecho de poder hablar, moverse, escribir, etc. Ahora, la FDA aprobó el Edaravone en forma oral a fines de abril, lo que supone una ventaja en cuanto a su adherencia al tratamiento. Hay que recordar que los pacientes pueden tomar ambas drogas ya que no hay riesgo de combinación y la mejora puede ser mayor”.

Los científicos buscan conocer el comportamiento de las células del cerebro para adelantarse a la enfermedad
Los científicos buscan conocer el comportamiento de las células del cerebro para adelantarse a la enfermedad

Kohler también indicó la existencia de tratamientos sintomáticos que buscan mejorar los síntomas que produce la enfermedad. Éstos no modifican los mecanismos fisiopatológicos que afectan las neuronas en cuanto a la debilidad y espasticidad (rigidez en los músculos). Pero sirven para controlar los síntomas que ELA genera.

“Encontramos al Baclofeno y algunos canabinoides, que están en en estudio para mejorar la espasticidad. También, la combinación de dextrometorfano y quinidina se usa para tratar la labilidad emocional (PBA, por sus siglas en inglés; una afección que presenta ataques repentinos y frecuentes de llanto o risa que no se pueden controlar) en personas con ELA. También hay medicación por calambres, exceso de saliva (el paciente babea), dolor muscular por trastorno postural”, sostuvo el especialista.

La droga AMX0035, conocida como el medicamento Albrioza, es una terapia combinada oral de dosis fija que puede reducir la muerte de células neuronales
La droga AMX0035, conocida como el medicamento Albrioza, es una terapia combinada oral de dosis fija que puede reducir la muerte de células neuronales

En los últimos días, una noticia esperanzadora para pacientes que padecen esclerosis lateral amiotrófica se conoció, cuando Canadá aprobó una nueva droga para su amplio uso.

La droga AMX0035, conocida como el medicamento Albrioza, es una terapia combinada oral de dosis fija que puede reducir la muerte de células neuronales como terapia independiente o cuando se agrega a tratamientos existentes, según un importante estudio científico publicado tanto en el New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve, como en el Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.

Según la investigación médica y de acuerdo a los resultados de un ensayo clínico de fase 2, con fase 3 en curso, la droga demostró un beneficio estadísticamente y clínicamente significativo” en los resultados funcionales de las personas con ELA en comparación con las personas que tomaron placebo, ya sea como terapia independiente o cuando se agrega a los tratamientos existentes.

Existen pocos tratamientos efectivos contra ELA que aumentan poco la sobrevida (Getty Images)
Existen pocos tratamientos efectivos contra ELA que aumentan poco la sobrevida (Getty Images)

La combinación de fenilbutirato de sodio y taurursodiol puede reducir la muerte de las células neuronales, lo que se supone que ocurre al mitigar simultáneamente el estrés del retículo endoplásmico (RE) y la disfunción mitocondrial”, explican los científicos a cargo del estudio. El resultado primario fue la tasa de disminución en el puntaje total en la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R; rango, 0 a 48, con puntajes más altos que indican una mejor función) durante 24 semanas”, explicaron los doctores Sabrina Paganoni y Eric A. Macklin en la publicación científica.

Los expertos remarcaron en sus conclusiones que el fenilbutirato de sodio-taurursodiol resultó en una disminución funcional más lenta que el placebo, según lo medido por la puntuación ALSFRS-R. Pero advirtieron que se necesitan ensayos más largos y de mayor tamaño para evaluar la eficacia y la seguridad del fenilbutirato de sodio-taurursodiol en personas con ELA.

Terapias no farmocológicas

Es clave mantener los músculos activos para demorar su atrofia
Es clave mantener los músculos activos para demorar su atrofia

-Cuidado de la respiración: Con el tiempo, se tiene más dificultad para respirar a medida que los músculos se debilitan. Los médicos pueden examinar la respiración del paciente regularmente y darle dispositivos para que le ayuden a respirar en la noche.

-Fisioterapia: Un fisioterapeuta puede tratar el dolor, la marcha, la movilidad, los aparatos ortopédicos y las necesidades de equipos que ayudan a mantener la independencia del paciente. La práctica de ejercicios de bajo impacto puede ayudar a conservar el estado cardiovascular, fuerza muscular y amplitud de movimiento durante el mayor tiempo posible. El ejercicio regular también puede ayudar a mejorar la sensación de bienestar. El estiramiento apropiado alivia o previene el dolor.

-Terapia ocupacional: Un terapeuta ocupacional puede ayudar a encontrar maneras de mantener independencia a pesar de la debilidad en las manos y los brazos. Esa persona también brinda consejos para modificar tu casa para permitir la accesibilidad a lugares o cosas y la seguridad del paciente.

La Esclerosis Múltiple es una enfermedad neurológica, crónica, de causa no determinada y que afecta al sistema nervioso central
La Esclerosis Múltiple es una enfermedad neurológica, crónica, de causa no determinada y que afecta al sistema nervioso central

-Terapia del habla. Un terapeuta del habla puede enseñar técnicas de adaptación para hacer que entiendan mejor al paciente cuando habla. Los terapeutas del habla también pueden ayudar a explorar otros métodos de comunicación, como un tablero del alfabeto o lápiz y papel.

-Apoyo nutricional. El equipo médico trabajará con el paciente y los miembros de tu familia para asegurarse de que coma alimentos que son más fáciles de tragar y que satisfagan todas las necesidades nutricionales.

-Apoyo psicológico y social. Los psicólogos, trabajadores sociales y otros pueden proporcionar apoyo emocional al paciente y a la familia.

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