LA MAÑANA ELA 23 DE SEPTIEMBRE 2022
Una nueva esperanza para los pacientes con ELA
Una droga frenó la neurodegeneración en las pruebas de fase III.
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una de las enfermedades más incapacitantes del mundo: la patología que degenera las células nerviosas y que reduce la funcionalidad de los músculos que están conectados es uno de los grandes misterios de la ciencia, ya que aún no se han dilucidado los motivos por los cuales se desata en el organismo. De todos modos, un grupo de investigadores provenientes de la Universidad de Washington impulsaron un fármaco que logró reducir los signos moleculares de la afección y frenar, aunque de forma parcial, su progreso. Sin embargo, el novedoso tratamiento, que fue probado en el marco de los ensayos clínicos de Fase III, solo es eficaz en uno de los subtipos más raros y poco comunes de la ELA.
Los participantes elegidos en el estudio histórico, que fue publicado en la prestigiosa revista The New England Journal of Medicine, portan una serie de mutaciones en un gen llamado SOD1, que crean una versión del mismo nombre que conduce a la enfermedad. El medicamento, conocido como tofersen, fue efectivo para disminuir los niveles de dicho fragmento de ADN y también hizo lo propio con un marcador molecular de daño neurológico.
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“La gran mayoría de las personas que viven con ELA experimentan un curso descendente implacablemente progresivo, por lo que la estabilización de la función durante la extensión de la etiqueta abierta es realmente notable”, explicó Timothy Miller, que se desempeña como profesor en la casa de estudios norteamericana y que fue uno de los autores de la investigación. A pesar de los resultados auspiciosos, algunas cuestiones dejaron dudas: seis meses después de que se produjeran los avances prometedores, el fármaco no pudo mejorar el control motor de los individuos involucrados y tampoco la fuerza muscular. Por ello, varios expertos plantearon sus reparos con respecto a su uso a largo plazo.
Les Wood, una de las personas que recibieron el tratamiento durante el trabajo, recibió su diagnóstico hace poco menos de diez años y comenzó a participar del ensayo en 2016. Poco tiempo después, pudo disfrutar de los beneficios del medicamento: “Podía caminar en la casa sin bastones, pude dejar algunos de mis analgésicos y me sentí mucho mejor conmigo mismo. La ELA es una enfermedad progresiva, por lo que, aunque mis síntomas han seguido empeorando, sé que ha marcado una diferencia en mi calidad de vida y creo que no estaría aquí si no hubiese podido recibir ayuda”.
La Fase III se efectuó en 32 ciudades de diez países diferentes e incluyó a 108 pacientes con ELA y mutaciones en SOD1. Dos tercios del total fue asignado al azar con el objetivo de recibir ocho dosis de tofersen durante un plazo de 24 semanas, con el objetivo de verificar su efecto.
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