A partir de médula ósea del propio paciente, científicos
lograron generar células que producen proteína que protege el cerebro.
por Cecilia Yáñez
Stephen Hawking (en la foto) tenía 20 años, cuando comenzó a sentir
los primeros síntomas de la enfermedad que hoy lo tiene en silla de ruedas y
dependiendo de un programa computacional para comunicarse con el mundo exterior.
Por entonces, se sentía cansado y algo torpe en sus movimientos. Al año
siguiente y después de dos semanas de exámenes, los médicos le diagnosticaron
Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad degenerativa sin causa
conocida, que ataca a las neuronas encargadas del movimiento, que permiten a las
personas caminar, hablar o manipular objetos, entre otras actividades. Primero
disminuye gradualmente su funcionamiento y luego las destruye, provocando en el
paciente una parálisis muscular progresiva que termina en su muerte.
Hasta ahora, diversos trabajos con células madre -entre ellos, uno chileno-
han intentado detener su avance, dotando al paciente de nuevas neuronas que
repongan aquellas que mata la enfermedad. Ahora, un equipo de científicos de la
U. de Tel Aviv dio un paso fundamental en el tratamiento de esta enfermedad, al
crear una terapia con células madre que no sólo podría ser útil para los
pacientes con ELA, sino también para que los que tienen parkinson.
El trabajo, que lleva más de 10 años de investigación, ya fue probado en
ratones con éxito y ahora comenzarán las primeras pruebas en pacientes con ELA
de Estados Unidos e Israel.
Protectores del cerebro
La técnica creada por los científicos Daniel Offen y Eldad Melamed permite
convertir células madre obtenidas de la médula espinal del paciente en
astrocitos: un tipo de célula capaz de producir las proteínas que protegen el
cerebro humano de enfermedades neurodegenerativas.
En el laboratorio, los científicos comprobaron en animales que el trasplante
de astrocitos no sólo mejoró la sobrevida de los roedores con escleoris lateral
amiotrófica, sino que retrasó significativamente el avance de la disfunción
motora.
Esto se debería a que los astrocitos producen neuroprotectores que juegan un
papel clave en esta enfermedad y también en otros males neurodegenerativos como
el Parkinson, Huntington y alzheimer, por lo que esta terapia que comienzan
ahora a probarse en pacientes de ELA de EE.UU. e Israel, podría ser útil para
estos otros males.
De hecho, la investigación es la primera en demostrar su eficacia en varios
modelos de enfermedades neurodegenerativas . "En animales, hemos sido capaces de
demostrar que las células madre de médula ósea pueden prevenir la degeneración
en el cerebro después de inyectarle neurotoxinas", dice Offen, en el Journal of
Stem Cells Reviews and Reports.
Prometedor avance
Claudio Hetz, del Centro de Estudios Moleculares de la Célula (CEMC) y
académico de la Facultad de Medicina de la U. de Chile, dice que la nueva
terapia es muy prometedora, ya que no sólo cambia la línea de investigación al
usar células del propio paciente, lo que evita que el cuerpo las rechace, sino
que el foco del tratamiento. "Hasta ahora, los estudios con células madre
buscaban generar nuevas neuronas. Este, en cambio, viene a mejorar el bienestar
de las neuronas que ya están".
Offen confirma esa tesis. Dice que la ventaja de la nueva terapia es que no
sólo intenta aliviar los síntomas de la enfermedad -como lo hacen los
tratamientos disponibles actualmente-, sino que busca reparar los daños
provocados por la patología degenerativa.
Aunque no se entregan mayores detalles de cómo es la nueva terapia, ya que
está en proceso de patentamiento, se sabe que los científicos lograron
transformar las células madre extraídas de la médula ósea en astrocitos sin
manipular el material genético de la célula misma.
Investigación en Chile
Hace tres años, un equipo de la UC trató a cuatro pacientes de ELA con
células madre extraídas de su médula ósea que se podían convertir en neuronas.
Lograron mejorar sus funciones motoras perdidas por un tiempo. Italianos habían
hecho lo mismo en siete pacientes, con resultados a corto plazo. Actualmente,
investigadores del Centro de Estudios Moleculares de la Célula (CEMC) trabajan
en una terapia para disminuir los síntomas de ELA y mejorar la calidad de vida
de estos pacientes.
Según explica Claudio Hetz, director del Laboratorio de Estrés Celular del
CEMC, una de las vías que están desarrollando es el uso de una molécula presente
en algunos anfibios y plantas, conocida como trehalosa. Consumida como alimento
o inyectada en la zona peritoneal se dirige directamente al cerebro y activa el
proceso de autofagia de las neuronas motoras, momento en el que éstas comienzan
a limpiarse a sí mismas de las proteínas que se han acumulado y que dificultan
su funcionamiento.Este equipo también trabaja en activar el mismo proceso de
autofagia, pero mediante un virus modificado en laboratorio que actúe como medio
de transporte para llevar un gen que al activarse, inicie el proceso de
autolimpieza de las neuronas. En ambos casos, han realizado pruebas en
animales.
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