LA GRAN ESTAFA:

No existe evidencia científica sobre la efectividad de los  tratamiento con celulas madres para la esclerosis lateral amiotrofica (ELA). Pero el negocio con las falsas esperanzas ya está desatado en chile y el mundo.

Por Claudio Hetz, Subdirector Instituto Milenio de Neurociencia Biomédica (BNI), U. de Chile Junio 24, 2016

La campaña del balde de agua fría (en inglés “ice bucket challenge”) despertó conciencia en la población mundial sobre la necesidad de una cura efectiva contra la esclerosis lateral amiotrófica, o ELA, una enfermedad neurodegenerativa que afecta a miles de personas globalmente. En Chile esta enfermedad, que recientemente terminó con la vida del artista Peter Rock, afecta a más de 600 personas. Los pacientes afligidos por la ELA sufren una parálisis progresiva causada por la pérdida de las neuronas que controlan los músculos, la que les lleva a la muerte en no más de 5 años. Las personas que padecen esta enfermedad sufren el deterioro irreversible de su cuerpo y funciones motoras, pero conservan intactas sus capacidades cognitivas. Atrapados en un cuerpo que no responde, entienden y padecen además el sufrimiento de sus familias, como es el caso emblemático de Stephen Hawking, físico teórico que continúa haciendo aportes fundamentales a la ciencia comunicándose a través de un computador.

La necesidad de encontrar una cura efectiva contra la ELA ha suscitado esfuerzos multinacionales apoyados por diversas fundaciones que buscan acelerar la investigación para entender las causas de la enfermedad y generar estrategias terapéuticas que detengan su avance. Desde Chile, nuestro grupo de investigación avanza en la comprensión de esta enfermedad catastrófica desde diversos ángulos. Semana a semana recibimos correos electrónicos o llamadas telefónicas de pacientes dispuestos a ser conejillos de Indias para probar las terapias experimentales que hemos estudiado en modelos de la patología en animales de experimentación. A pesar de que nuestra aproximación a esta enfermedad es principalmente científica, el contacto con los pacientes ha hecho patente que además de la esperanza de una cura, ellos necesitan saber con claridad cuáles son sus posibilidades reales de intervención. El hecho brutal, pero cierto, es que la transición desde un descubrimiento científico en un tubo de ensayo a un tratamiento clínico toma casi una década. Las estrictas normas de regulación que parecieran retardar este proceso están diseñadas para proteger a los pacientes y determinar la seguridad y eficacia en el largo plazo de los tratamientos.

En el último tiempo hemos recibido un creciente número de inquietudes de familiares de pacientes sobre la oferta que hacen múltiples clínicas para tratar la ELA con células madre obtenidas de la médula ósea. Recientemente, desesperada por no encontrar opciones terapéuticas para su esposo, una profesora de un colegio público en Valparaíso estuvo a punto de vender sus pocos bienes para pagar uno de estos procedimientos. Mi recomendación fue utilizar estos recursos para mejorar su calidad de vida. Es claro que de probar su potencial curativo, las células madre revolucionarán la medicina en el futuro, pero todavía falta mucho camino por recorrer para que esto ocurra. Su promesa como panacea contra todos los males es hasta ahora, sólo eso, una promesa. Sin embargo, los medios de prensa y partes interesadas en su uso comercial han generado grandes expectativas, sin evidencias científicas que las sustenten, transformándolas en un negocio muy atractivo. Este problema se destapó en Estados Unidos el año 2012 cuando el programa 60 minutes, de CBS, realizó una investigación en el programa “El fraude de las células madre”. El programa reveló un abuso de inmensas proporciones en el que médicos ofrecían tratamientos con probabilidades de éxito concretas basadas en evidencia inexistente. El escándalo culminó con el cierre de clínicas, juicios a médicos y condenas por más de 17 años de cárcel, además de la exigencia de compensaciones a las familias afectadas.

En Chile las clínicas que proporcionan tratamiento con células madre a paciente con ELA han proliferado sin control. Prestigiosos centros de salud, además de otros enfocados en belleza estética, están ofreciendo terapias de alto costo con células madre para la ELA, además de las enfermedades de parkinson y alzhéimer. Este consiste en la inyección de estas células en el cerebro y la médula espinal, un procedimiento de alto riesgo en el que se somete a una cirugía mayor a una persona ya debilitada por la enfermedad. Procedimientos de este tipo son posibles principalmente por nuestro vacío legal en materia de regulaciones, el que deja a los pacientes desprotegidos frente a la oferta de curas milagrosas dando falsas esperanzas a quienes ya han agotado todas las alternativas. En el caso de enfermedades incurables como la ELA, la comunidad médica y científica acepta el uso de los llamados “tratamientos compasivos”, es decir, terapias que todavía no han recibido aprobación oficial, siempre y cuando se deje en claro al paciente cuáles son las expectativas reales de la intervención. El problema ético y legal surge cuando se juega con la esperanza de los pacientes y se hace vista gorda a la evidencia científica. De acuerdo a los testimonios que he podido recoger, en estas clínicas se les ha informado a los afectados que tienen posibilidades reales de mejora, cuando sabemos que aún no existen.

Los ensayos clínicos con células madre para la ELA están en etapas muy tempranas. En ellos recién se está evaluando la seguridad y dosis máxima tolerable de los tratamientos. En Estados Unidos los primeros ensayos clínicos fase III se iniciarán este año. Pero además, los estudios internacionales sobre el uso de células madre derivadas de la médula ósea son todavía controversiales y su efectividad es cuestionada porque no han demostrado tener eficacia y potencial regenerativo. Se espera que el tratamiento de pacientes con estas terapias experimentales sea presentado como lo que es, un ensayo, una posibilidad donde los pacientes deciden arriesgarse sin pagar por ello, con la protección de reglamentaciones internacionales que exigen la existencia de seguros, protocolos y prácticas controladas por comités de ética. En la semana en que se conmemora el día internacional de la ELA, hacemos un llamado a las autoridades a regular este problema, a los prestadores de salud a respetar los criterios éticos internacionales, y a la ciudadanía a exigir el respeto por los derechos del paciente.